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                            Eikonoklastes基因療法獲得孤兒藥認定,有望治療漸凍癥
                            發布日期:2022年12月08日 發布人:admin
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                            Eikonoklastes Therapeutics是一家處于臨床前階段的生物技術公司,其公司開發的ET-101(SynCav1)是一種基于AAV9的基因療法,主要用于治療散發性和家族性肌萎縮側索硬化癥(ALS)。在本周三美國食品藥品監督管理局(FDA)宣布授予ET-101項目孤兒藥認定(ODD)。


                             

                            ET-101(SynCav1)是由Brian Head 博士設計,用于過表達Caveolin-1的一種基因療法,Caveolin-1可以組織和調節神經肌肉信號傳導和功能所必需的突觸受體。研究結果顯示,增加Caveolin-1可以對神經細胞產生保護作用,使神經細胞可以補償潛在疾病引起的神經退行性過程,并且使得細胞保持健康并提高其功能性。ET-101可以起到維持神經細胞健康的作用,使其成為多種神經退行性疾病的一種選擇。

                            肌萎縮側索硬化癥(ALS)的發病率約為每10萬人中有3至5人,是一種罕見的,進行性的,普遍致命的神經退行性疾病,影響連接大腦和脊髓的運動神經元。目前批準的藥物治療,如Rilutek和Radicava,可以減緩疾病進展和提高生活質量,但沒有治愈方法。確診后患者的平均生存時間為3-5年。

                            Eikonoklastes目前正在快速開發用于當今最具挑戰性疾病的顛覆性創新治療方法。該公司的首創基因治療(ET-101)已被設計用于過表達Caveolin-1,可以組織和調節神經肌肉信號傳導和功能所必需的突觸受體。同時,Eikonoklastes也在發展創新組織因子(TF)免疫療法(ET-201),主要用于治療三陰性乳腺癌(TNBC)。



                             
                             
                            Eikonoklastes研發管線(來源:官網)

                             
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